Sample size calculations in scleroderma: a national approach to choosing outcome measurements in scleroderma trials

Janet E. Pope
Nicholas Bellamy

Department of Medicine, Division of Rheumatology, University of Western Ontario, London, Ontario

(Original manuscript submitted 7/2/94; received in revised form 2/8/94; accepted 8/8/94)

Résumé

Nous avons étudié des sujets porteurs d'une sclérodermie soit diffuse soit limitée pour évaluer les différents paramètres utilisés de façon routinière dans l'évaluation de ces maladies afin de permettre le calcul des tailles d'échantillons nécessaires aux études cliniques portant sur la sclérodermie. À partir de ces estimations, nous avons pu choisir des paramètres d'intérêt susceptible de répondre au traitement au cours d'études cliniques impliquant un nombre raison- nable de patients. Quarante-cinq patients porteurs de sclérodermie ont été évalués de façon systématique pour déterminer la déviation standard des paramètres d'intérêt. Cette donnée est requise pour le calcul des tailles d'échantillons. Les tailles d'échantillons requises ont été déterminés pour le groupe entier et pour 2 sous-populations : la population des porteurs de sclérodermie diffuse et celle dont la sclérodermie était d'apparition récente. Plusieurs paramètres de base étaient significativement différents chez les patients présentant une maladie diffuse vs. ceux qui présentaient une maladie limitée tels que : le score HAQ de dysfonction, l'Index Fonctionnel, la force musculaire de la main, l'ouverture de la bouche, la distance entre la paume et les doigts, la qualité de la peau et l'évaluation physique globale. La taille des échantillons pouvait varier de façon importante selon les mesures choisies et les échelles de deltas utilisées dans les différents groupes sclérodermiques à cause de la variabilité marquée inhérente aux mesures. Dans l'étude de la sclérodermie, les paramètres critiques doivent être choisis soigneusement afin d'obtenir ceux qui permettent de mesurer un changement clinique significatif avec des tailles d'échantillons raisonnables. Toutes les autres mesures devraient être reléguées comme secondaires. L'évaluation de la peau, l'évaluation physique globale et la mesure de la pression de la main demandent des échantillons plus petits que les autres paramètres étudiés. La taille des échantillons continuera de varier en fonction de la proportion de patients qui ont une maladie diffuse vs. une maladie limitée.

Clin Invest Med 1995; 18 (1) : 1-10

Table des matières : MCE vol. 18, no. 1

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